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全球首個核酸適體核素造影劑進入臨床試驗，迄今最大規模結直腸癌基因組和轉錄組綜合分析，全球首個核酸適體藥物偶聯物（ApDC）獲美國食品藥品監督管理局（FDA）孤兒藥認定，繪制中國最大規模的三陰性乳腺癌蛋白質分子圖譜……作為中國科學院首個以醫學命名的直屬研究機構，中國科學院杭州醫學研究所（以下簡稱杭州醫學所）自2019年5月8日成立以來取得了一批原創性成果。今年9月，杭州醫學所科研團隊在ApDC領域獲得新突破，相關研究發表于《信號轉導與靶向治療》。系列成果背后是杭州醫學所獨特的科研組織架構和人才培養模式。變散為聚，直擊“癌中之王”早期診斷難題胰腺癌被稱為“癌中之王”。當前，胰腺癌的5年生存率僅為7.2%，約80%的胰腺癌初診即晚期。面對這一嚴峻形勢，中國科學院于2024年10月審議通過先導B專項“基于核酸適體的胰腺癌早期診斷與臨床研究”，由杭州醫學所研究員吳芩牽頭。今年5月，杭州醫學所成立創新研究院，積極探索有組織科研的新機制，而該專項就是創新研究院的第一個任務。在創新研究院首席科學家吳芩帶領下，團隊開發了基于基因編輯的核酸適體篩選新方法和測序新技術，搭建了自動化、智能化的高通量篩選裝置。同時，團隊開發了融合適體篩選與多組學數據的胰腺癌早期診斷新算法，目前已獲得4個早期診斷候選標志物，并自主研制輔助診斷試劑盒?！拔覀冋谂c多家醫院合作，已完成585例臨床樣本驗證，準確率達87%?！眻F隊成員、杭州醫學所創新研究院特聘研究員陳錫高補充道。青年領銜，推動腫瘤疫苗臨床轉化“6年的時間不長，我們和其他深耕多年的研究所相比，算是一支朝氣蓬勃的生力軍。”正如杭州醫學所黨委書記高軍所說，這個年輕的研究所中，會聚了許多充滿活力和創新思維的青年科學家。該所醫學合成生物學中心副主任謝斯滔就是其中之一。2024年，浙江省批復了兩個省地協同重大項目，謝斯滔牽頭獲批了其中一項——“mRNA腫瘤疫苗臨床轉化研究”。目前，團隊利用自主研發的mRNA藥物設計算法，開發了無需脂質納米顆粒（LNP）的核酸適體-RNA精準遞送新方法，突破國外mRNA遞送關鍵核心技術，并首創無載體核酸腫瘤疫苗HIM01?！拔覀円呀浲瓿闪?2位受試者的給藥與監測，各項檢測指標正常，臨床安全性得到初步驗證?！敝x斯滔說道。此外，團隊首創的EGFR肺癌疫苗獲臨床有效性驗證。在接受EGFR治療的患者（包括單藥治療和聯合治療）體內，研究團隊均觀察到腫瘤持續縮小，且安全性良好?！跋乱徊?，我們計劃開發個性化腫瘤疫苗，延長疫苗效力，實現腫瘤術后復發和轉移的長效預防?！敝x斯滔表示。上下游貫通，引領靶向核藥創新研發2022年，杭州醫學所打造了靶向核藥研發與臨床應用全鏈條創新平臺，形成了上下游貫通、要素整合的全新研究范式。聚焦靶向核藥，杭州醫學所已取得多項突破性進展，形成了基于新型靶向配體的靶向核藥研發與臨床轉化的先發優勢?；诤贾葆t學所在靶向核藥領域的前期積淀，杭州醫學所創新藥物研究中心副主任王雪強團隊承擔了中國科學院先導A專項中的“α核藥臨床轉化體系”子項目。該項目要突破的關鍵瓶頸，是我國尚無進入臨床試驗階段的α靶向核藥，且相關研究體系仍是空白。王雪強表示，團隊正在以高維數據分析、安全性評價體系、GMP（藥品生產質量管理規范）制備工藝、臨床研究為四大主要支點進行布局和攻關。“未來，我們將以打造世界領先的核醫學研究中心為目標，建立原創藥物研發與系統評價的機制，實現科研和臨床的雙向循環，并構建核藥完整的產業化鏈條?！蓖跹姳硎?。前瞻布局，推動人工智能與生物醫學融合把上述成果串聯起來的，是杭州醫學所“核酸適體+人工智能（AI）”的發展布局。在中國科學院院士、杭州醫學所所長譚蔚泓看來，AI會為生物醫學帶來革命性的認知，賦能生物醫學成為定量科學。從成立起，杭州醫學所就重視AI與生物醫學的融合，設立了人工智能與智慧醫療中心，去年又正式成立了醫學人工智能中心。目前，我國有超過1300萬孤獨癥患者。但受醫療資源分布不均、公眾認知偏差等因素影響，我國孤獨癥患兒平均診斷年齡約為4歲，而黃金干預期為3歲前。瞄準此痛點，杭州醫學所醫學人工智能中心牽頭研發了全球首個孤獨癥AI智能體“StellarCareAI”（星啟AI）。杭州醫學所醫學人工智能中心副主任陳廣勇介紹，今年3月，研究團隊在福建省泉州市鯉城區婦幼保健院啟動試點，采集1300余名兒童眼動、面容、行為等關鍵數據。試點數據顯示，篩查準確率超85%，診斷窗口提前至18月齡，能讓更多患兒在黃金干預期得到及時干預。目前，杭州醫學所正在著力構建中國人專屬的孤獨癥多模態數據庫，推動智能體持續學習進化，進一步提升篩查精度與干預效果，還研發了基于AI與眼動追蹤的孤獨癥篩查系統?！霸摵Y查系統能大幅縮短孤獨癥初篩用時，僅需3～5分鐘即可完成?！焙贾葆t學所醫學人工智能中心研究員馬寧介紹，“目前，該設備已在衛健系統部署試點，服務3000余名兒童，敏感性與特異性超過83%?！保ㄔd于《中國科學報》?2025-10-15 第3版 領域）