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世界范圍內目前已發現超過7000種罕見病。基因治療作為一種新型治療技術，通過修復、替換或抑制致病基因等方法，為治療罕見病等遺傳性疾病提供了新希望。近日，中國科學院深圳先進技術研究院等首次提出新型基因治療策略AAVLINK。團隊成功攻克了基因治療領域利用腺相關病毒載體（AAV）高效遞送長基因的難題，有望推動針對孤獨癥、癲癇等神經系統疾病和其他遺傳病的基因治療技術的臨床應用。該方法將長基因分成兩段，分別裝進兩個AAV中，一個AAV攜帶的基因片段裝上特殊的“分子魔術貼”——lox位點，另一個AAV除了攜帶另一半基因片段、lox位點外，還攜帶Cre重組酶基因。兩個裝載著基因的AAV載體進入細胞后，Cre重組酶會精準識別“魔術貼”，使拆分的兩段基因精準重組，使其表達出完整的功能。團隊實現了Cre重組酶的瞬時表達與及時清除，解決了潛在的基因重排和免疫反應等生物安全問題，提升了該技術臨床應用的安全性。在動物模型體內驗證中，該技術成功重構并恢復了孤獨癥致病基因Shank3和癲癇致病基因SCN1A的完整功能，有效改善了相關模型小鼠的行為和癲癇表型。研究團隊進一步構建了一個AAV長基因遞送載體工具庫，實現了超過11kb的基因載荷的高效重組遞送；此外，工具庫還整合了5種基因編輯工具，為該技術的廣泛應用提供了參考。相關研究成果發表在《細胞》（cell）上。論文鏈接AAVLINK的工作原理及應用